Os pais de Victor Yudi Pecete, um menino de 5 anos, vivenciam angústia diária enquanto enfrentam o avanço da Distrofia Muscular de Duchenne, uma condição genética que ameaça a vida de seu filho. O tratamento necessário para garantir a sobrevivência de Yudi tem um custo de aproximadamente R$ 16 milhões, uma quantia inalcançável para a família que reside em Maringá, no Paraná.

A Distrofia Muscular de Duchenne é uma doença neuromuscular hereditária que provoca degeneração progressiva dos músculos, incluindo os esqueléticos, cardíacos e até mesmo os do sistema nervoso. Para pacientes como Yudi, cada dia representa uma batalha contra a fraqueza e a fadiga, dificultando atividades simples do cotidiano.

À medida que Yudi se aproxima dos 6 anos de idade, os sinais da doença se tornam mais evidentes, especialmente entre os 7 e 12 anos, quando a perda de mobilidade se intensifica. O casal decidiu buscar ajuda do Sistema Único de Saúde (SUS), mas enfrenta resistência por parte da Advocacia-Geral da União (AGU).

Embora anteriormente a doença fosse considerada uma sentença de morte, agora surge uma nova esperança na forma do tratamento experimental Elevidys, ainda em fase de avaliação pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa).

O órgão regulador brasileiro sustenta que o pedido de registro do Elevidys foi apresentado em 30 de outubro de 2023 e ainda está em análise prioritária. A Anvisa também ressalta que o registro é necessário para que o tratamento seja disponibilizado no país, seja pelo acesso público ou privado.

Apesar do potencial promissor desse tratamento, que oferece a possibilidade de suspender o avanço da doença e até mesmo regenerar tecidos musculares, a família de Yudi enfrenta obstáculos legais não apenas da Anvisa, mas também por parte da AGU.

A Advocacia-Geral argumenta que a União não pode fornecer um medicamento experimental sem registro na Anvisa. Além disso, segundo a AGU, nos Estados Unidos, por exemplo, o tratamento é recomendado apenas para crianças entre 4 e 5 anos.

Negativa da União

A AGU argumentou não possível o fornecimento de uma medicamento experimental, que ainda não está registrado na Anvisa. A União ainda ressaltou que a indicação de uso nos EUA seria para crianças entre 4 a 5 anos.

Leia a nota completa:

A União entende que não é possível o fornecimento do medicamento experimental, considerando que o mesmo não está registrado na Anvisa, não tem eficácia e segurança suficientemente comprovadas para o combate da doença, e possui um valor muito elevado, estimado em R$ 15 milhões.

Salientamos que a FDA aprovou o Elevidys com indicação de uso para crianças de 4 a 5 anos, sendo que o paciente, com 6 anos, não estaria na janela indicada pela agência americana.